ליילה ריצ'ארד פעוטה בת שנה שניצלה בזכות התערבות גנטית חדשנית לריפוי לוקמיה אגרסיבית וחשוכת מרפא, חייבת תודה לפרופסור זליג אשחר, החוקר הראשון בעולם שפיתח במעבדה את היכולת לזהות תאים סרטניים בעזרת תאים מהונדסים גנטית. פרופ' אשחר, חתן פרס ישראל לשנת 2015 היום רופא בכיר בבית החולים איכילוב, הוא מהחוקרים המובילים בעולם בתחום ההנדסה הגנטית של תאי מערכת החיסון.
עבודתו המדעית של פרופ' אשחר במכון וייצמן, שימשה בסיס לחוקרים באוניברסיטת פנסילבניה לזיהוי מרכיב שנמצא בחלק גדול מתאי הלוקמיה בעזרת תאים מהונדסים גנטית של החולים. השימוש בתאי החולה הוא מורכב ויקר אך הציל מספר חולים, ביניהם ילדה שאחרי שנתיים בטיפול הבריאה וכיום היא ללא סימני המחלה.
"החידוש של החוקרים באנגליה הוא שהם הצליחו להנדס גנטית תאים של תורמים במקום תאים של החולה, כך שיזהו את תאי הלוקמיה, מה שמפשט את התהליך והופך את הטיפול לנגיש ליותר חולים ברחבי העולם" אמר ל"מעריב אונליין" פרופ' יצחק יניב, מנהל המערך ההמטולוגי-אונקולוגי במרכז שניידר לרפואת ילדים שבפתח תקווה. "ללא ספק, יש כאן מהפכה. מצד שני בכל ההתערבות בגנום האנושי, יש דאגה אתית. בעבר היו ניסיונות לטפל בתינוקות עם כשל חיסוני מורכב ("תינוקות הבועה") ובמקום השתלת מח עצם הם עברו טיפול שיש בו הנדסה גנטית. התוצאה היתה שתינוקות אלו חלו בלוקמיה. הטיפול הנוכחי מתאים לחולים שטיפולים אחרים אינם אפקטיביים עבורם. יש להדגיש ש-80% מהילדים החולים בלוקמיה, מגיבים היטב לטיפולים הקיימים ומחלימים מהמחלה".
ליילה עם הוריה. צילום: מתוך אתר ה-BBC
האם תאפשר בעתיד טיפולים כאלה בבית חולים שניידר?
"בשלב זה העברנו לארצות הברית ילד לטיפול הניסיוני במרכז לחקר הסרטן הלאומי ובעתיד, אם נקבל אישור ממשרד הבריאות ואישור ועדת הלסינקי הייתי הולך על הטיפול הזה גם אצלנו, תוך הקפדה שזה יהיה במסגרת מחקר מבוקר".
את חייה של ליילה הצילו הרופאים של המרכז הרפואי הגדול ביותר באנגליה לילדים: Great Ormond Street hospital בשיתוף עם חברת הביוטק Cellectis.
מוקדם להעריך אם הפעוטה נרפאה לחלוטין, אבל ההתקדמות והשיפור במצבה, הם בגדר צעד ענק בתחום. ליילה אובחנה כחולה בסרטן הדם כבר בגיל שלושה חודשים. כפי שקורה לעיתים קרובות בתינוקות וילדים רכים, הטיפול הכימותרפי שקיבלה והשתלת מח עצם שעברה - כשלו. על פי הדיווח של רשת הטלוויזיה הבריטית בי בי סי לרופאים לא היה מה להציע לה והציעו להורים שיסתפקו בטיפול פליאטיבי, שמטרתו להקל על סבלו של החולה בלבד. בעוד הרופאים הרימו ידיים לגביה והציעו להורים להסתפק בטיפול שיקל עליה בהתמודדות עם המחלה הסופנית, אביה התעקש שיינתן לה טיפול הניסיוני. "אני מעדיף שהיא תנסה התערבות ניסיונית, החלטנו להמר על זה", אמר לערוץ הטלוויזיה הבריטי בי-בי-סי. "לפני הטיפול הניסיוני היא היתה מאוד חלשה וזה היה נורא והנה ליילה כבר עומדת בכוחות עצמה וצוחקת. אנחנו אסירי תודה על ההזדמנות שניתנה לנו" הוסיף.