"זו התקווה האחרונה שלי": תקווה וייאוש בקרב על סל התרופות

מאות אלפי חולים ציפו בקוצר רוח בשבועות האחרונים לרשימת התרופות שיזכו להיכנס לסל הבריאות בשנת 2016, שאמורה להתפרסם היום (חמישי). אלא שישנם לא מעט חולים שמחלותיהם מוגדרות "יתומות", כמו א', והם כמעט תמיד יישארו בחוץ. 
 

מחלות יתומות מוגדרות כמחלות נדירות, ששיעור החולים בהן הוא כה נמוך, עד שלחברות התרופות הגדולות אין תמריץ כלכלי להשקיע בפיתוח תרופות עבורן. על פי ההערכה, בעולם קיימות כ־6,000 מחלות יתומות, ובישראל יש כ־60 אלף איש הלוקים במגוון מחלות אלו.
 

בין המחלות הללו ניתן למצוא את תסמונת המעי הקצר, שבה חולה א', מחלת ניוון השרירים ALS והמחלה MPS1, מחלה גנטית שפוגעת בייצור האנזים. אומנם התרופות ל־ALS ולתסמונת המעי הקצר הגיעו לדיונים הסופיים של הוועדה, וסיכוייהן להיכנס לסל הבריאות של 2016 נעים בין בינוניים לגבוהים, אך התרופה למחלה MPS1 נותרה בחוץ.
 

בכל הנוגע למחלות יתומות, גם אם למחלה כלשהי יש תרופה המוצעת בחו"ל, השוק הקטן בארץ גורם לכך שלחברות התרופות לא משתלם לעבור את ההליך המסובך של רישום התרופות בפנקס התרופות בישראל. תרופות שאינן רשומות בישראל לא יכולות להיות כלולות בסל הבריאות.
 

לרשות ועדת סל הבריאות, שסיימה אתמול את דיוניה, עומדים מדי שנה כ־300 מיליון שקלים, אבל היא נאלצת לבחון מאות תרופות, טיפולים וטכנולוגיות רפואיות, בהם גם עשרות תרופות חיוניות המוגדרות יעילות מאוד, הרבה מעבר לתקציבה. ועדות סל הבריאות חייבות להתחשב לא רק בתועלת הטמונה בתרופה מסוימת, אלא גם במספר החולים הזקוקים לטיפול בה. מאחר שבחלק מהמחלות הנדירות בישראל חולים רק בין שלושה לעשרה בני אדם, אין להם לובי, אין להם ייצוג, ואין כמעט סיכוי שהם ייכללו בסל. כתוצאה מכך, החולים במחלות אלו נאלצים פעמים רבות לממן את הטיפול במחלה באופן פרטי, כאשר מדובר בעשרות אלפי שקלים מדי חודש.

אין "חוק מחלות יתומות" בישראל. צילום: רויטרס

במקרה של א', ועדת סל התרופות החליטה בשנה שעברה שלא להכניס לסל את התרופה היקרה שלה נזקקה, אבל אז החליטה חברת התרופות ניאופרם, שפיתחה תרופה בשם גטקס, לממן לה את הטיפולים לשנת 2015. "לא הייתי יכולה לממן את זה בעצמי", היא אומרת כעת. "היום אני עובדת, לא 

מחוברת להזנה תוך־ורידית, אלא רק לנוזלים מדי פעם. אני מתפללת שהתרופה תיכנס לסל, ואני והחולים האחרים נוכל לחיות, להיפטר מההזנה הארורה הזאת ולהפסיק לחיות בחרדה ועל סף מוות".
 

גם אלי קובלון, 33 , חולה כמו א' בתסמונת המעי הקצר, והוא מחכה ליום שבו התרופה תיכנס לסל. "תסמונת המעי הקצר אובחנה אצלי לפני שלוש שנים", מספר קובלון. "הגעתי למצב שאני מחובר להזנה 12 שעות ביום, שבעה ימים בשבוע. לא יצאתי מהבית. התחזיות היו שאפתח שחמת כבד בתוך חמש שנים ואזדקק להשתלה, שכנראה לא אשרוד אותה. היום אני מוזן רק שישה ימים בשבוע, שש שעות, וכנראה שבקרוב ארד לחמישה או ארבעה ימים בלבד. מאז התחלתי לקבל יחד עם ארבעה חולים נוספים את התרופה גטקס כטיפול חמלה מחברת ניאופרם, השיפור עצום".

בשנת 1983 נחקק בארצות הברית "חוק מחלות יתומות" שהציע תמיכה כספית, עידוד, הארכת זמני פטנט ופטור ממיסוי לחברות שיפתחו תרופות וטיפולים למחלות יתומות. מאז אומץ נוסח החוק במדינות רבות אחרות, בהן אוסטרליה, יפן ומדינות האיחוד האירופי. החוק סייע, בין השאר, בקידום תרופות לטיפול בחולי איידס. ב־11 השנים שלאחר חקיקת החוק קיבלו יותר מ־600 טיפולים סטטוס של תרופות יתומות; 110 מהם אושרו ונמצאים בשימוש. מאז 1983 פותחו בסך הכל בארצות הברית 284 תרופות יתומות, שבהן טופלו כ־13 מיליון בני אדם. זאת לעומת עשר תרופות יתומות בלבד שפותחו בעשור שקדם לחוק.

בישראל, לעומת זאת, אין חוק  המסדיר את נושא המחלות היתומות, והדרך לפריצת דרך עודנה ארוכה. הצעת החוק "מחלות נדירות/יתומות" הוגשה לכנסת כמה פעמים, בפעם האחרונה ב־2013 על ידי חברת הכנסת שלי יחימוביץ', אך לא אושרו. לפי הצעת החוק, יש להגדיר בחוק מהי מחלה יתומה, לקיים רישום מסודר של המחלות ושל מספר החולים בהן וכן לקבוע קריטריונים ברורים להכללת התרופות היתומות בסל התרופות. עיגון מעמדן של התרופות היתומות בחוק עשוי אף לזרז את הליך רישומן בארץ ולשפר את רמת השיווק ומידת הנגישות של החולים הזקוקים להן.

"הכל עניין של כסף ושל לחץ ציבורי", אריה אלדד. צילום: מרים אלסטר, פלאש 90

ב־2014 הקימה שרת הבריאות דאז יעל גרמן ועדה מיוחדת לדיון במחלות יתומות. בישראל פועלת קואליציה של ארגונים המסייעים לחולים אלו, ובימים אלו מוקמת שדולה בכנסת בנושא, שאותה מובילים חברי הכנסת יואב קיש מהליכוד ועבדאללה אבו מערוף מהרשימה המשותפת. השדולה תתחיל לפעול בפברואר 2016.
 

"הכל עניין של כסף ושל לחץ ציבורי", אומר חבר הכנסת לשעבר, הד"ר אריה אלדד, שהגיש את ההצעה המקורית לכנסת יחד עם חבר הכנסת דב חנין בשנת 2008. הצעה זו ביקשה להרחיב את הגדרת המחלות הקשות בחוק ביטוח בריאות ממלכתי ולכלול בה גם את המחלות היתומות. "כנראה שהיתמות אינה מכנה משותף חזק מספיק כדי להשפיע ולהציף את הנושא בתקשורת", אומר אלדד. "אני רופא, וככזה אני קשוב לרחשי הלב של החולים. כל רופא נתקל במקרה שבו יש לעשות הליכים מסוימים כדי להשיג תרופה או טיפול שאינו בסל לחולה".
 

אחת המחלות היתומות שטרם קיבלה מענה כאמור היא מחלת ALS, ניוון שרירים, שבה חולים כ־700 איש בישראל. אפרת כרמי, מנכ"לית העמותה לחקר מחלת ALS, מקווה שהתרופה תיכנס לסל. "החולים מאבדים את יכולת הבליעה ומוזנים ישירות לקיבה במזון נוזלי שאינו כלול בסל התרופות, ועלותו בין 1,500 שקל ל־4,500 שקל בחודש. אנחנו חייבים את המודעות לדב לאוטמן ז"ל, שהיה חולה במחלה ונשיא העמותה במשך תשע שנים, ועשה הכל כדי לחשוף את המחלה, להעלות אותה לסדר היום, וגם תרם וגייס תומכים לעמותה. 
 

"העמותה הוציאה קול קורא לחוקרים בישראל והעניקה מענקי מחקר רבים כדי לקדם את התחום, ללא תמיכה מצד המדינה", אומרת כרמי. "היום יש מעל 20 מעבדות ברחבי ישראל שבהן מתבצעים מחקרים בתחום, ועדיין אין תרופה. אין לי ספק שאם מדינת ישראל תעודד מחקר ותעניק הטבות לחברות גדולות על מנת שיבצעו מחקר, הדבר יסייע מאוד לקידום המחקר במחלות יתומות".

"זמן הפיתוח של תרופה למחלה יתומה אורך בין שמונה לעשר שנים, ועלות הפיתוח נאמדת בכמיליארד דולר", אומר אליאב מיכאי, מנכ"ל סאנופי ג'נזיים המפתחת תרופה בשם אלדורזיים לטיפול במחלה היתומה MPS1. "אבל קודם לשלב הפיתוח יש עבודת מחקר פרה־קלינית, שעשויה להימשך כמה עשורים ומוקדשת להבנת המחלה, לבחינת מנגנונים טיפוליים שונים ועוד. ג'נזיים הוקמה במטרה למצוא תרופה לחולי MPS1 ומחלות אחרות, כאשר לנגד עיניה עמדו החולים שהיו חסרים מענה רפואי מציל חיים, ולא הצד הכלכלי. כיום פועלות בעולם כ־200 חברות ביוטק קטנות בעלות חזון דומה".
 

החולה היחיד בארץ הזקוק לאלדורזיים הוא ק', בן 12, שאובחן כחולה במחלה MPS1 לפני כשנתיים. "בגלל המחלה הוא מפרכס ולא ישן בלילות", אומר אביו של ק'. "הוא לא יכול ללעוס ולאכול אוכל מוצק וסובל גם מפיגור התפתחותי, פיזי וקוגניטיבי". ככל הנראה, בת דודתו שלא אובחנה נפטרה מאותה מחלה בגיל 16. התרופה של ק' לא הגיעה כאמור גם השנה לרשימת המועמדות הסופיות לסל הבריאות, ואף  שהתרופה קיימת, והוא החולה היחיד שזקוק לה, ק' לא יזכה לתרופה שעלותה לשנה מוערכת בכמיליון שקלים.
 

ממשרד הבריאות נמסר בתגובה: "החולים במחלות יתומות מבוטחים ומטופלים במסגרת סל הבריאות (מבירור עם המשרד עולה כי מדובר בטיפולים רפואיים שונים שלהם זכאי כל אזרח, אך לא בתרופה עצמה – ת"ד). מחלות יתומות עוסקות בעיקר במחלות נדירות ללא טיפול תרופתי ידוע או שפיתוח התרופות עבורן יקר ועלות הטיפולים לחולה מאוד גבוהה.

תרופות למחלות יתומות שנמצאו חיוניות לטיפול במחלה, מאריכות ומצילות חיים, הוכללו בסל התרופות, למרות עלותן העצומה (חלקן עולות מעל למיליון שקל בשנה לחולה). הוועדה שהקימה יעל גרמן, אשר דנה בנושא המחלות היתומות, סיימה את עבודתה ומסקנותיה הוגשו לאחרונה למנכ"ל משרד הבריאות ויידונו במסגרת תוכניות העבודה לשנת 2016. הוועדה דנה בתחום על כל היבטיו וכללה מומחים בעלי שם בתחומים השונים. הוועדה סקרה באופן מקיף את ההתייחסות בארץ ובעולם לנושא המחלות הנדירות במגוון נרחב של היבטים. נסקרו נושא החקיקה, הגדרה, רשמים, זכויות לחולים והטבות לחברות התרופות, עלויות, תוכניות מניעה, מרפאות מתמחות, מחקר ואופן הנגשת הנושא לציבור".