שתי תרופות חדשות לסרטן מח עצם אושרו בארצות הברית

התרופות שאושרו לאחרונה הן תרופה חדשנית ופורצת דרך לטיפול במחלה המאריכה באופן משמעותי את חייהם של חולים שהפכו עמידים לטיפולים קיימים, אושרה באישור מזורז ב-16.11 ותרופה שנייה אותה נוטלים במקביל לתרופה קיימת שגם היא מאריכה באופן משמעותי את חיי החולים שאושרה ב-20.11.15.  סרטן מח עצם מתרחש כאשר תאי דם לבנים מסוג מסוים הופכים לסרטנים ומייצרים חלבון ה"מגרש" תאי דם לבנים בריאים ממח העצם. המחלה גורמת לחולשה כללית, פגיעה במערכת החיסונית ולבעיות בעצמות ובכליות.

שם התרופה שאושרה החודש בהליך מזורז היא Daratumomab ושמה המסחרי הוא DARZAKEX והיא מיועדת לחולים בסרטן מח העצם - תאי הפלזמה המיוצרים במח העצם, אשר פיתחו עמידות בטיפולים קודמים ועברו לפחות שלושה סבבים טיפוליים כנגד הסרטן. לאנשים אלה שעד כה לא היו עבורם טיפולים אפקטיביים, נפתחה אופציה מבטיחה. 

התרופה, שעברה אישור מזורז, לאחר שהביאה לתוצאות מבטיחות בשתי קבוצות הניסוי. התרופה, הניתנת בעירוי, נוסתה על קבוצה אחת של 106 חולי סרטן במיאלומה נפוצה. 29% מתוכם חוו נסיגה מלאה או חלקית של הסרטן שהביא להארכה משמעותית של חייהם. הניסוי השני כלל קבוצה של 42 משתתפים שחולים במחלה שקיבלו את התרופה .אצל  36% מהחולים האלה, חלה נסיגה מלאה או חלקית וגם במקרה זה זכו החולים בהארכה של חייהם.

תופעות הלוואי של התרופה החדשה עשויות להיות עייפות, בחילות, חום ושיעול. האישור המזורז ל-DARZAKEX עליו החליטה מנהל התרופות והמזון האמריקאי, 

ה-FDA, נעשתה לאור התוצאות המעודדות המצביעות על כך שהתרופה החדשה עשויה לשפר באופן משמעותי את מצבם של החולים בסרטו מח העצם, על פני התרופות הקיימות היום.

פרופסור משה מיטלמן מנהל מחלקה פנימית והמטולוג בבית חולים איכילוב, מאשר שאכן מדובר חידוש חשוב: "זו בהחלט בשורה וצעד גדול בטיפול במחלה. מדובר בתרופה חדשה שהמידע עליה יחסית מועט , אבל המידע שהצטבר מאוד מעודד. יש בהחלט תקווה רבה לחולי מיאלומה נפוצה לתרופה הזו. מדובר במחלה לא פשוטה שנמצאת במחקר מתמיד. 

"לפני 15 שנה התחלנו להשתמש בתרופות שנחשבו אז חדשות והיום הן מיושנות. התרופה החדשה מורכבת מנוגדן. עד לאישור שלה היה לנו היום רק נוגדן אחד בשימוש קליני במחלה הזו ואני מקווה שהנוגדן החדש שנכנס לשימוש טיפול יהווה צעד משמעותי קדימה בטיפול במחלה. אנחנו מתקדמים כל הזמן לגבי המחלה וחולים חיים באיכות חיים הולכת וגדלה וליותר ויותר שנים. יש לי שלוש הסתייגויות: האחת היא שבשורות כאלה גורמים לדרישה של החולים לעבור לתרופה החדשה ויש עדיין תרופות אחרות שהן יעילות. כולם מבקשים את הדבר האחרון והחדש והוא לא תמיד מתאים לכולם. השנייה היא שלמרות ההתלהבות שלנו הרופאים ושל החולים ובני משפחותיהם, זו עדיין תרופה חדשה שאנחנו לא יודעים עליה מספיק לגבי תופעות לוואי והשפעות לטווחים ארוכים והשלישית היא שהתרופה מועמדת לסל התרופות בישראל אך טרם אושרה". 

התרופה השנייה ששמה NINLARO, מיועדת לחולים בסרטן מח עצם-מיאלומה נפוצה, שקיבלו סבב טיפולים אחד כנגד הסרטן. תרופה זו היא התרופה הראשונה למחלה הניטלת דרך הפה שחוסמת אנזימים של התאים הסרטניים ובכך מונעת את הגדילה וההישרדות שלהם. תופעות הלוואי של תרופה זו הם שלשולים, עצירות, בחילות והקאות, תחושת נימול בכפות ידיים ורגליים וכאבי גב. התרופה הניטלת בצירוף תרופה קיימת, האריכה את חייה החולים בקבוצות הניסוי בצורה משמעותית.

"ככל שמתקדם המחקר על סרטן מח עצם- מיאלומה נפוצה, אנחנו מעודדים מפיתוח של דרכים חדשות לטפל במחלה" ד"ר ריצ'רד פזדור, מנהל מחלקת התרופות למחלות המטולוגיות ואונקולוגיות של מנהל התרופות האמריקאי ה FDA-  "האישור של תרופה חדשה למיאלומה נפוצה, שהוא אישור שלישי השנה, מציע לחולים במחלה תרופות חדשות לנטילה דרך הפה שמעכבות את התקדמות המחלה במקרים בהם טיפולים אחרים כשלו" אמר.